O pequeno Victor de 1 ano e 7 meses, daqui de Vitória da Conquista, possui uma doença rara chamada AME (Atrofia Muscular Espinhal). A doença é degenerativa e atinge o sistema nervoso, impedido que a criança desenvolva movimentos e força nos ossos e musculatura.
A AME é uma doença neuromuscular grave e rara, causada por um defeito genético no gene SMN1 (survival motor neuron). O gene principal por prover a proteína necessária para a musculatura do corpo, a falta deste gene principal leva à perda de neurônios motores e resulta em fraqueza muscular progressiva e paralisia.
Mas existem dois medicamentos disponíveis no mundo para o tratamento da AME. O Spinrazae o Zolgensma. O Spinraza controla o avanço da mesma e fornece ganhos motores, fazendo o SMN2 “trabalhar mais” pela falta do SMN1. O Zolgensma é o medicamento que os pais de Victor buscam, pois é a primeira terapia genética que promete agir na causa raiz da doença.
O medicamento foi criado para levar uma cópia saudável do gene SMN1, passando assim a produzir a proteína necessária para ganho de tônus (força muscular). Esta medicação possui o valor de 2.125 USD (dois milhões cento e vinte cinco mil dólares), aproximadamente R$ 12.000.000,00 (doze milhões de reais). Por isso a família do bebê está realizando campanhas virtuais naesperança de arrecadar todo o valor ou boa parte dele.
Os médicos indicam que esse medicamento (Zolgensma) deve ser tomado até os 2 anos e idade. Então estamos em uma corrida contra o tempo, pois faltam apenas 5 meses.
